Was bringt mir die Behandlung?
Was ist das Ziel der Behandlung?
Die Behandlung mit einem Komplement-Inhibitor hat zum Ziel, Ihre Beschwerden zu lindern und Ihre Lebensqualität zu verbessern. Die Behandlung soll verhindern, dass es zu weiteren gesundheitlichen Problemen kommt. Die Behandlung kann die PNH jedoch nicht heilen.
Kann die Behandlung die Beschwerden lindern?
Die Behandlung kann die Beschwerden durch die PNH lindern. Wenn belastende Beschwerden abnehmen, wie zum Beispiel starke Erschöpfung (Fatigue Fatigue ist ein Zustand starker und anhaltender Schwäche und schneller Erschöpfbarkeit. Die Fähigkeit körperlich und geistig zu arbeiten ist eingeschränkt. Die Erschöpfung bessert sich kaum durch Erholung und Ruhe. ), verbessert sich die Lebensqualität.
Wie stark die Fatigue Fatigue ist ein Zustand starker und anhaltender Schwäche und schneller Erschöpfbarkeit. Die Fähigkeit körperlich und geistig zu arbeiten ist eingeschränkt. Die Erschöpfung bessert sich kaum durch Erholung und Ruhe. ausgeprägt ist, lässt sich anhand einer Skala bestimmen. Diese kann Werte zwischen 0 und 52 annehmen. Ein höherer Wert steht für eine bessere Lebensqualität. Eine Zunahme um 5 Punkte wird dabei als merkliche Verbesserung angesehen.
Bei Personen, bei denen eine vorherige Behandlung mit einem Komplement-Inhibitor nicht ausreichend wirksam war, steigen die Werte der Skala mit einem proximalen Komplement-Inhibitor um etwa 8 bis 9 Punkte an. Im Vergleich dazu wird die Fatigue Fatigue ist ein Zustand starker und anhaltender Schwäche und schneller Erschöpfbarkeit. Die Fähigkeit körperlich und geistig zu arbeiten ist eingeschränkt. Die Erschöpfung bessert sich kaum durch Erholung und Ruhe. mit einem terminalen Komplement-Inhibitor weniger stark abgemildert. Die Werte steigen dann um etwa 0 bis 3 Punkte an.
Kann die Behandlung das Risiko für Blutgerinnsel senken?
Ja, die Behandlung senkt das Risiko für Blutgerinnsel (Thrombosen Bei einer Thrombose bildet sich ein Blutgerinnsel (Thrombus) innerhalb eines Gefäßes und behindert den Blutfluss. Thrombosen können an unterschiedlichen Stellen im Körper entstehen. In den meisten Fällen treten sie in den Bein- und Beckenvenen auf. ) und damit verbundene Folgeerkrankungen.
Zu Gefäßverschlüssen durch Blutgerinnsel kommt es:
ohne einen Komplement-Inhibitor bei etwa 40 von 100 Personen
mit einem Komplement-Inhibitor bei etwa 2 von 100 Personen
Je nach betroffener Körperstelle können Gefäßverschlüsse verschiedene Folgen haben, zum Beispiel Herz- oder Lungenprobleme oder einen Schlaganfall. Die Wirksamkeit von terminalen und proximalen Komplement-Inhibitoren ist hier vermutlich vergleichbar gut.
Benötige ich durch die Behandlung weniger Bluttransfusionen?
Ja, die Behandlung kann den Bedarf an Bluttransfusionen senken.
Ohne eine Behandlung mit einem Komplement-Inhibitor benötigen 94 bis 100 von 100 Personen innerhalb eines halben Jahres Bluttransfusionen. Bei Personen, die zum ersten Mal einen Komplement-Inhibitor nehmen, sind es 9 bis 49 von 100 Personen. Ob es dabei einen Unterschied zwischen proximalen und terminalen Komplement-Inhibitoren gibt, wurde bisher nicht untersucht.
Für Menschen, bei denen eine vorherige Behandlung mit einem Komplement-Inhibitor nicht ausreichend wirksam war, gilt:
Mit einem proximalen Komplement-Inhibitor benötigen 5 bis 17 von 100 Personen innerhalb eines halben Jahres Bluttransfusionen. Mit einem terminalen Komplement-Inhibitor sind es 60 bis 85 von 100 Personen.
In der Medizin spricht man von Komplement-Inhibitor-naiven Personen, wenn zuvor keine Behandlung mit einem Komplement-Inhibitor stattfand. Wenn es aber in der Vergangenheit bereits eine Behandlung mit einem Komplement-Inhibitor gab, dann spricht man von Komplement-Inhibitor-erfahrenen Personen.
Wie wirkt sich die Behandlung auf meine Lebenszeit aus?
Vor etwa 20 Jahren, als es noch keine Komplement-Inhibitoren gab, hatten Menschen mit PNH eine deutlich verkürzte Lebenserwartung. Dank dieser Behandlungsmöglichkeiten ist die Lebenserwartung heutzutage vergleichbar mit der von gesunden Menschen. Langzeitdaten hierzu gibt es bisher aber nur für Eculizumab und Ravulizumab. Fachleute gehen davon aus, dass es bei den neueren proximalen Komplement-Inhibitoren ähnlich ist.
Info und Disclaimer
Die Entscheidungshilfe soll das persönliche Gespräch mit Ihrer Ärztin oder Ihrem Arzt nicht ersetzen. Sie unterstützt Sie aber bei der Vorbereitung auf das ärztliche Gespräch. Trotz größter Sorgfalt bei der Erstellung können wir jedoch nicht ausschließen, dass sie Fehler enthält. Weitere Informationen finden Sie hier.
