Diese Entscheidungshilfe richtet sich an Erwachsene mit hämolytischer Auflösen von roten Blutkörperchen und Freisetzung des roten Blutfarbstoffs Hämoglobin paroxysmaler anfallsartig, plötzlich nächtlicher Hämoglobinurie Ausscheidung des Blutfarbstoffs Hämoglobin über den Urin (PNH), die behandlungsbedürftig ist. Die folgenden Informationen sollen helfen, die für Sie optimale Behandlung zu wählen. Grundsätzlich geht es um die Entscheidung zwischen zwei Medikamentengruppen, den sogenannten terminalen und proximalen Komplement-Inhibitoren.

Die PNH ist eine sehr seltene Erkrankung des Blutsystems. Bei dieser sind insbesondere die roten Blutkörperchen Rote Blutkörperchen oder Erythrozyten sind Blutzellen, die Sauerstoff durch den Körper transportieren. gegenüber einem Teil des Immunsystems ungeschützt und werden daher zerstört.

Die Ursache ist eine erworbene Erbgutveränderung (Mutation Eine Mutation ist eine spontan auftretende, dauerhafte Veränderung des Erbgutes. ). Diese Mutation betrifft einen Teil der blutbildenden Stammzellen Stammzellen können verschiedene Zellen und Gewebe bilden. Blutstammzellen bilden zum Beispiel neue Blutzellen. im Knochenmark. Bei Menschen mit einer PNH bilden diese veränderten Stammzellen rote Blutkörperchen Rote Blutkörperchen oder Erythrozyten sind Blutzellen, die Sauerstoff durch den Körper transportieren. , bei denen spezielle Strukturen („Ankereiweiße“) auf der Oberfläche fehlen. Bei einer gesunden Person dienen diese Strukturen als Schutzschilder vor dem eigenen Immunsystem. Bei einer PNH fehlen auf einem Teil der roten Blutkörperchen diese Schutzschilder. Daher greift ein bestimmter Teil des Immunsystems, das sogenannte Komplementsystem, die roten Blutkörperchen an. Die Zerstörung der roten Blutkörperchen nennt man Hämolyse. Wenn rote Blutkörperchen kaputt gehen, setzen sie den Blutfarbstoff Hämoglobin Hämoglobin ist ein Eiweiß in den roten Blutkörperchen, dass für den Transport von Sauerstoff im Körper zuständig ist. frei. Der Blutfarbstoff wird dann über den Urin ausgeschieden, weshalb der Urin bei einer PNH dunkel gefärbt aussehen kann.

Durch den Mangel an roten Blutkörperchen und das freigesetzte Hämoglobin kann es zu verschiedenen Beschwerden kommen. Dazu zählen Blutarmut (Anämie Bei einer Anämie oder Blutarmut mangelt es dem Blut an roten Blutkörperchen. Die roten Blutkörperchen transportieren Sauerstoff von der Lunge zu den Körperzellen. Deshalb wird bei einer Anämie der Körper weniger gut mit Sauerstoff versorgt. ), Erschöpfung, Kurzatmigkeit, Schmerzen (zum Beispiel Bauchschmerzen oder Kopfschmerzen), Schluckbeschwerden und Erektionsstörungen. Das Risiko für Blutgerinnsel (Thrombosen Bei einer Thrombose bildet sich ein Blutgerinnsel (Thrombus) innerhalb eines Gefäßes und behindert den Blutfluss. Thrombosen können an unterschiedlichen Stellen im Körper entstehen. In den meisten Fällen treten sie in den Bein- und Beckenvenen auf. ) ist erhöht, insbesondere dann, wenn viele rote Blutkörperchen zerstört werden.